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예방적인 치료요법으로 소아들은 중추신경계 예방요법을 급성 림프구성 백혈병에서와 같이 받을 수 있습니다. 중추신경계 예방요법은 척수강 내 주사만 하는 경우도 있고, 전신적인 고용량의 화학요법을 함께 하는 경우도 있습니다.

이 치료는 중추신경계에 존재하는 백혈병 세포들을 죽임으로써 이들 암세포가 척수나 뇌를 침범하며 번지지 못하게 하는 것이 목적입니다. 방사선 치료도 이러한 목적으로 함께 사용할 수 있습니다.

그러나 실제적으로 치료가 끝난 후 장기적으로 추적 관찰을 하여 본 결과 원하지 않던 부작용이 발생하는 경우가 많습니다. 화학요법을 위한 약물에 의한 심장·신장(콩팥)·청각 기능에 장애가 나타나는 경우가 있으며 방사선 치료에 의한 성장과 발달의 장애가 오는 경우도 있습니다.

급성 골수성 백혈병의 경우에도 중추신경계 치료를 하지 않는 경우에는 중추신경계 재발이 20%까지 이릅니다. 특히 중추신경계 재발은 성인들보다 소아에게 더 많고 중추신경계 재발을 보이는 환자는 골수 재발까지 오므로 급성 골수성 백혈병 환자에게도 중추신경계 예방치료가 효과적입니다.